Новости

Jun 13, 2023

Alnylam Pharmaceuticals: уверенный рост и прорыв в области RNAi (NASDAQ:ALNY)

nopparit Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY), основанная в 2002 году, является

кости

Алнилам Фармасьютикалс (NASDAQ:ALNY), основанная в 2002 году, является глобальной биофармацевтической компанией, занимающейся созданием инновационных терапевтических средств с помощью РНК-интерференции (РНКи). Принимая во внимание устойчивые инновации и влияние на пациентов, Alnylam фокусируется на открытии, разработке и коммерциализации терапевтических средств RNAi посредством сильной интеллектуальной собственности, стратегических альянсов, доходов от лицензирования и независимой или партнерской глобальной коммерциализации. Их стратегия Alnylam P5x25, начатая в 2021 году, направлена ​​на превращение компании в ведущую биотехнологическую компанию к 2025 году. По состоянию на 2023 год у них есть пять продаваемых продуктов, включая Onpattro, Amvuttra, Givlaari и Oxlumo, а также несколько исследовательских продуктов поздней стадии. программы.

За первый квартал, закончившийся 31 марта 2023 года, Alnylam сообщила о чистой выручке от продукции в размере 276,3 миллиона долларов, что на 48% больше, чем в 2022 году, в первую очередь за счет запуска препарата Амвуттра и увеличения количества пациентов, получающих терапию Гивлаари и Окслюмо. Доходы от сотрудничества также увеличились на 41%, в первую очередь за счет роста активности с Regeneron. Однако операционные убытки выросли до $149,8 млн по сравнению с $146,7 млн ​​в 2022 году. Себестоимость реализованной продукции и расходы на НИОКР также выросли, в первую очередь за счет увеличения роялти и численности персонала. Денежные средства, их эквиваленты и рыночные ценные бумаги компании составили $2,07 млрд по сравнению с $2,19 млрд на конец 2022 года.

По последним данным, рыночная капитализация Alnylam составляет 24,12 миллиарда долларов, а общий долг составляет 1,32 миллиарда долларов. Компания также сообщила о наличии денежных средств в размере $2,07 млрд, в результате чего стоимость предприятия составила $23,37 млрд.

В недавнем отчете о прибылях и убытках руководство Alnylam выразило удовлетворение успешным началом 2023 года, подчеркнутым продолжающимся ростом их продукта Amvuttra. В первом квартале общий объем продаж продукции увеличился на 48% по сравнению с аналогичным периодом 2022 года.

Руководство также с энтузиазмом восприняло прогресс в разработке, особенно положительные промежуточные результаты исследования фазы 1 ALN-APP, экспериментального РНКи-терапевтического препарата, находящегося в стадии разработки для лечения болезни Альцгеймера и церебральной амилоидной ангиопатии.

Есть несколько предстоящих вех, которые подчеркивают глубину разработки компании, включая презентацию 18-месячных результатов исследования патисирана APOLLO-B фазы 3 и основных результатов исследования зилебезирана фазы 2 KARDIA-1 для лечения. гипертонии, которые ожидаются в середине 2023 года.

Руководство выделило три ключевых фактора роста Alnylam в ближайшие несколько лет. Первый — это расширение франшизы TTR (то есть их лечения транстиретин-опосредованного амилоидоза), второй — их расширение за пределы редких заболеваний в области более распространенных заболеваний, а третий — это устойчивый инновационный двигатель, который может способствовать дальнейшему расширению ассортимента. после 2025 года.

Компания по-прежнему привержена своим целям Alnylam P5x25, намереваясь стать биотехнологической компанией высшего уровня, обеспечивающей исключительные финансовые результаты при разработке и коммерциализации трансформирующих лекарств для лечения редких заболеваний. Запуск Amvuttra был особенно отмечен за его значительное влияние на расширение франшизы TTR, что нашло отражение в устойчивом квартальном росте на 75% в годовом исчислении в США.

Алнилам иРегенерон (REGN) объявили обнадеживающие промежуточные результаты продолжающегося исследования фазы 1 ALN-APP, кандидата на лекарство, использующего технологию RNAi (РНК-интерференция). Этот экспериментальный терапевтический препарат предназначен для воздействия на белок-предшественник амилоида [APP], который играет ключевую роль в развитии болезни Альцгеймера и церебральной амилоидной ангиопатии [CAA].

В этом исследовании двадцать пациентов с болезнью Альцгеймера с ранним началом получили однократные дозы ALN-APP посредством интратекальной инъекции. Введение препарата хорошо переносилось пациентами, все зарегистрированные нежелательные явления имели легкую или среднюю степень тяжести. Ранние данные свидетельствуют об отсутствии существенных изменений в показателях спинномозговой жидкости, таких как лейкоциты и белок, по сравнению с плацебо.