Блог

Jun 10, 2023

Кембриджская биотехнологическая компания Alkeus Pharmaceuticals привлекла 150 миллионов долларов и наняла основателя Vertex

Опираясь на результаты клинических испытаний своего экспериментального препарата для лечения редкого заболевания,

Воодушевленная результатами клинических испытаний своего экспериментального препарата для лечения редкой наследственной причины слепоты, небольшая биотехнологическая компания из Кембриджа заявила в понедельник, что привлекла 150 миллионов долларов венчурного капитала для расширения операций и планирует получить одобрение препарата в следующем году.

Alkeus Pharmaceuticals также заявила, что вновь наняла одного из самых видных деятелей отрасли для содействия продвижению препарата от болезни Штаргардта: Джошуа Богера, основателя Vertex Pharmaceuticals.

Богер, ушедший в отставку в 2009 году с поста генерального директора Vertex, доморощенной бостонской биотехнологической компании, наиболее известной своими лекарствами от муковисцидоза, с 2012 по 2016 год занимал должность исполнительного председателя Alkeus. В течение этого периода Alkeus тестировала свой препарат на лабораторных животных и начал клинические испытания на пациентах со Штаргардтом. Утвержденных методов лечения этого заболевания не существует.

Реклама

Теперь, после того как Алкеус сообщил на научных конференциях обнадеживающие данные промежуточных испытаний, а Управление по контролю за продуктами и лекарствами назвало препарат потенциальным прорывом в 2021 году, Богер вернулся в фирму в качестве исполнительного председателя. Он возглавит совет директоров частной компании и будет выполнять функции исполнительного директора.

Богер сказал, что таблетка для приема один раз в день для Старгардта была самым интересным кандидатом на лекарство, с которым он когда-либо сталкивался, когда он узнал о ней вскоре после того, как в 2010 году была основана компания Alkeus с использованием технологии, лицензированной Колумбийским университетом. Его энтузиазм остается неизменным.

«Это самый близкий к идеальному препарату препарат, который я когда-либо видел за 40 лет работы в бизнесе», — сказал 72-летний Богер в интервью.

Штаргардт является основной причиной слепоты у детей и молодых людей, от которой страдают не менее 30 000 человек в США и более 150 000 человек во всем мире. Пациенты с этим расстройством обычно рождаются с нормальным зрением, но мутации в гене ABCA4 приводят к скоплению витамина А в глазах. Хотя витамин А обычно полезен для глаз, его избыток приводит к повреждению сетчатки и прогрессирующей потере зрения, начиная с 5-летнего возраста.

Реклама

По словам Леонида Саада, соучредителя и исполнительного директора Alkeus, средний возраст, когда пациенты Штаргардта считаются юридически слепыми, составляет 16 лет. «Чем раньше у вас появятся симптомы, тем быстрее будет прогресс», — добавил он.

Экспериментальный препарат, родовое название которого — гильдеуретинол, был изобретен Ильясом Вашингтоном, доцентом Медицинского центра Колумбийского университета. Он разработал химически модифицированную форму витамина А, которая не слипается, и стал одним из основателей биотехнологии.

По данным компании, которая начала сообщать о результатах в 2021 году, в плацебо-контролируемом клиническом исследовании средней стадии с участием 50 пациентов с болезнью Штаргардта ежедневный прием таблеток замедлял повреждение сетчатки и хорошо переносился в течение двух лет. У детей и молодых людей с более ранними случаями заболевания В связи с заболеванием таблетка, по-видимому, остановила повреждение сетчатки и потерю зрения.

Дополнительные клинические испытания продолжаются, но Саад сказал, что к концу года фирма уже планирует расширить штат сотрудников с семи до как минимум 50 человек.

Богер сказал, что решение FDA назвать гильдеуретинол «прорывной терапией» — это «не просто похлопывание по спине».

«Это означает, что вы вступаете в гораздо более тесные отношения с FDA, чтобы как можно быстрее добиться прорыва для пациентов», — сказал он. Около половины лекарств, получивших этот статус, одобряются на основе данных промежуточных испытаний вместо того, чтобы использовать результаты поздних стадий, добавил он.

Лекарство также тестируется на запущенной форме сухой возрастной дегенерации желтого пятна, которая приводит к прогрессирующей и необратимой потере зрения. По словам Алкеуса, в Соединенных Штатах от 1,5 до 2 миллионов человек живут с этой формой заболевания.

Реклама

Раунд сбора средств в размере 150 миллионов долларов возглавил Bain Capital Life Sciences при дополнительном участии TCGX, Wellington Management и Sofinnova Investments. По словам Саада, ранее Алкеус получил около 10 миллионов долларов в виде частного и федерального финансирования.